最新问答

• 问

  阿塔鲁伦的长期效果如何？需要终身服用吗？
  答

  现有数据显示，阿塔鲁伦的疗效可长期维持，持续用药能延缓肌肉功能衰退。由于 DMD 是进行性疾病，需终身服用以持续获益。患者应定期复查，根据病情调整治疗方案。
  已经帮助10人

  2025-05-16
• 问

  阿塔鲁伦的服用方法和剂量如何？
  答

  阿塔鲁伦推荐剂量为每日 40mg/kg 体重，分三次口服：早晨 10mg/kg，中午 10mg/kg，晚上 20mg/kg。儿童需按体重调整剂量，例如体重 20kg 的患者每日总剂量为 800mg(早 200mg + 中 200mg + 晚 400mg)。药物需空腹或餐后 2 小时服用，避免与高脂肪...
  已经帮助10人

  2025-05-16
• 问

  阿塔鲁伦能根治杜氏肌营养不良症吗？
  答

  阿塔鲁伦可显著改善患者的运动功能和生活质量。临床试验显示，接受治疗的患者在步态测试、上下楼梯能力及呼吸功能上均有提升，肌肉退化速度减缓。但需注意，阿塔鲁伦无法根治 DMD，仅能延缓病情进展，且需长期服用。其效果因患者基因突变类型而异，仅对无义突变患者有效，需通过基因检测确认适应症。
  已经帮助12人

  2025-05-16
• 问

  阿塔鲁伦有哪些副作用？安全性如何？
  答

  阿塔鲁伦的副作用通常较轻微，常见包括恶心、呕吐、腹泻、头痛等胃肠道反应，多数患者可耐受。长期使用需定期监测肝肾功能，极少数患者可能出现过敏反应(如皮疹、呼吸困难)，需立即停药并就医。总体而言，其安全性在临床试验中表现良好，尤其适合儿童患者。
  已经帮助9人

  2025-05-16
• 问

  阿塔鲁伦是什么药？对杜氏肌营养不良症有什么作用？
  答

  阿塔鲁伦(Ataluren)是一种针对杜氏肌营养不良症(DMD)的创新药物，通过促进核糖体 “通读” 因基因突变产生的无义终止密码子，恢复部分抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的合成，从而延缓肌肉退化，改善患者步态、肌肉力量和呼吸功能。它适用于 2 岁及以上、因肌营养不良蛋白基因无义突变导致的非卧...
  已经帮助10人

  2025-05-16
• 问

  长期使用罗特西普是否安全?会产生耐药性吗?
  答

  长期使用(如 5 年)安全性良好，主要副作用可控。耐药性罕见，研究显示仅 1.4% 患者出现抗药物抗体，且多不影响疗效。若疗效下降，医生会调整剂量或联合其他治疗。
  已经帮助14人

  2025-05-16
• 问

  罗特西普的使用方法和注意事项有哪些?
  答

  罗特西普推荐起始剂量 1.0mg/kg，皮下注射，每 3 周一次。若疗效不佳可增至 1.25mg/kg，最低不低于 0.6mg/kg。用药前需评估血红蛋白水平(Hb11.5g/dL 时暂停)，漏用后尽快补打。储存需冷藏，复溶后 24 小时内使用。
  已经帮助11人

  2025-05-16
• 问

  罗特西普适用于哪些人群?儿童患者能用吗?
  答

  目前国内获批适应症为需定期输血的 β- 地中海贫血成人患者。儿童使用需医生评估，临床试验显示部分儿童患者可获益，但剂量需根据体重调整(起始 1.0mg/kg，每 3 周一次)。特殊人群(如孕妇、哺乳期妇女)禁用。
  已经帮助9人

  2025-05-16
• 问

  罗特西普治疗地中海贫血真能有效果吗？
  答

  多项临床试验显示，罗特西普可显著降低输血依赖型患者的输血负担。例如，BELIEVE 研究中，21.4% 的患者治疗后输血需求减少超 33%，血清铁蛋白水平下降，生活质量提升。长期使用(如 5 年)耐受性良好，持续改善血红蛋白水平和铁过载。
  已经帮助10人

  2025-05-16
• 问

  罗特西普是什么?它如何治疗地中海贫血?
  答

  罗特西普是一种红细胞成熟剂，通过靶向结合转化生长因子(TGF-β)超家族配体，抑制异常信号通路，促进晚期红细胞成熟，减少无效造血和输血依赖。适用于需定期输血的 β- 地中海贫血成人患者，可改善血红蛋白水平，降低输血频次及铁过载风险。其作用机制不同于传统输血和祛铁治疗，为患者提供了新选择。
  已经帮助10人

  2025-05-16