厄达替尼(Erdafitinib)中文说明书全解析：药物信息、疗效与使用指南

　　在癌症治疗领域，靶向药物的发展为众多患者带来了新的希望。厄达替尼(Erdafitinib)，商品名为Balversa，作为一款激酶抑制剂，在局部晚期或转移性尿路上皮癌的治疗中发挥着重要作用。本文将为您详细介绍厄达替尼的相关信息，包括基本药物信息、作用机制、安全与疗效、用法用量以及注意事项等。

　　一、药品基本信息

　　(一)药品称呼

　　通用名：Erdafitinib

　　商品名：Balversa

　　全部名称：厄达替尼、Erdafitinib、Balversa

　　(二)规格

　　厄达替尼有多种规格可供选择，常见的有3mg28粒、4mg14粒、4mg28粒、5mg28粒，医生会根据患者的具体情况选择合适的规格进行治疗。

　　(三)禁忌

　　目前，厄达替尼的禁忌尚不明确，但在使用过程中仍需严格遵循医嘱，密切关注身体反应。

　　(四)贮藏

　　为了确保厄达替尼的药效稳定，应将其于室温(20℃ - 25℃)保存，同时要避免受潮。在特殊情况下，允许短期储存于15℃ - 30℃的环境中。

　　二、厄达替尼作用机制

　　厄达替尼属于激酶抑制剂，其作用机制独特且复杂。根据体外数据，它能够结合并抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4的酶活性。不仅如此，厄达替尼还能与RET、CSF1R、PDGFRA、PDGFRB、FLT4、KIT和VEGFR2等结合。

　　在细胞层面，厄达替尼可以抑制FGFR磷酸化和信号传导，进而降低表达FGFR遗传改变(包括点突变、扩增和融合)的细胞系中的细胞活力。在表达FGFR的细胞系和异种移植模型中，厄达替尼展现出了抗肿瘤活性，这一特性在膀胱癌等多种肿瘤类型中均有体现。

　　三、安全与疗效

　　(一)临床试验概况

　　BLC2001研究是一项多中心、开放标签、单臂二期临床试验，为评估厄达替尼的疗效提供了重要依据。该研究共有87例尿路上皮癌患者可供评估，患者的中位年龄为67岁，其中79%为男性，74%为白人，92%的患者PS评分为0 - 1，66%的患者有转移病灶。

　　在治疗方法上，97%的患者均接受过至少1次含铂化疗，其中有3例患者仅接受过新辅助化疗或辅助化疗，24%的患者接受过PD - 1/L1免疫治疗。

　　(二)疗效数据

　　总体疗效：完全缓解率为2.3%，部分缓解率为29.9%，总有效率达到32.2%，中位有效持续时间为5.4个月。

　　不同基因突变疗效：入组患者均携带至少一种FGFR2/3突变或融合。对于FGFR3突变(n = 64)的患者，总有效率为40.6%;对于FGFR3融合(n = 18)的患者，总有效率为11.1%;对于FGFR2融合(n = 6)的患者，总有效率为0%。

　　四、厄达替尼适应症

　　Balversa(厄达替尼)主要用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌的成人患者，且患者需满足以下两个条件：

　　存在FGFR3或FGFR2基因突变。

　　在至少一种先前的铂类化疗方案进行中或化疗后出现疾病进展，包括在新辅助或辅助铂类化疗方案治疗的12个月内出现疾病进展。

　　五、用法用量

　　(一)初始剂量

　　最初推荐剂量为8mg，口服，每天1次。

　　(二)剂量调整

　　根据血清磷酸盐(PO4)水平和14 - 21天的耐受性，可将剂量增加至9mg，口服，每天1次。具体调整标准为：如果血清磷酸盐水平<5.5mg/dL，并且没有眼部疾病或≥2级不良反应，则将剂量增加至9mg，每天1次。

　　(三)治疗持续时间

　　患者应继续接受厄达替尼治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　六、不良反应

　　(一)常见(≥20%)不良反应

　　血液及代谢方面：高磷血症、肌酐升高、ALT升高、碱性磷酸酶升高、低钠血症、白蛋白减少、血红蛋白下降、低镁血症、高钙血症、低磷血症。

　　消化系统方面：口腔炎、腹泻、口干症、食欲下降、味觉障碍、便秘、腹痛、恶心。

　　皮肤及附属器方面：甲床剥离症、皮肤干燥、脱发、手足综合症。

　　肌肉骨骼系统方面：骨骼肌疼痛。

　　眼部方面：干眼症。

　　(二)常见(>1%)3级以上不良反应

　　口腔炎、指甲失养症、手足综合症、甲沟炎、指甲疾病、角膜炎、甲床剥离症和高磷血症。

　　七、注意事项

　　(一)眼部疾病

　　厄达替尼可能导致中心性浆液性视网膜病变或视网膜色素上皮脱离，临床症状表现为视力模糊、视觉漂浮物或视疲劳，发生比例为25%(其中3级占3%)，中位发生时间为50天。在研究中，13%的患者症状得到缓解，但至临床截止时仍有13%的患者患有该疾病。此外，9%的患者因此暂停厄达替尼治疗，14%的患者减量，3%的患者永久停用厄达替尼。

　　(二)干眼症

　　干眼症的发生比例为28%(其中3级占6%)，如果需要，患者可以使用滴眼剂来缓解症状。

　　(三)眼科检查

　　在服用厄达替尼前，患者应进行眼科检查，包括光学相干层析成像(OCT)。在服药的头4个月，每1个月检查一次;4个月后，每3个月检查一次。如果发现视觉症状，应马上就诊，并每三周复查一次直至症状缓解。

　　(四)高磷血症

　　76%的患者血清磷酸盐超过正常值上限，中位发生时间为20天。其中，32%的患者需要使用降磷药物。如果患者的血磷超过5.5mg/dL，应根据相关药物剂量方案进行调整。

　　(五)胚胎 - 胎儿毒性

　　动物试验显示，厄达替尼有胚胎 - 胎儿毒性。因此，患者和伴侣应在服药期间和停药一月内，使用有效的避孕措施。