硬性纤维瘤

奥格西韦奥（OGSIVEO，尼罗加塞司他）用于进行性硬纤维瘤全身治疗，能抑制肿瘤生长扩散。但其有副作用，涉及消化系统（恶心、呕吐等）、神经系统（头痛、头晕等）、血液（血小板减少等）及心血管（心动过速等）方面。不过并非所有患者都会出现，且程度因人而异。使用该药需与医生密切配合，有不适或疑问应及时咨询。

奥格西韦奥通过抑制 Notch 通路，除获批治疗硬纤维瘤外，正探索用于卵巢癌、三阴型乳腺癌、前列腺癌等肿瘤，以及特发性肺纤维化、肝纤维化等非肿瘤疾病，相关临床试验显示一定潜力，但目前仅硬纤维瘤适应症获批，其他病症仍处研究阶段，具体应用需以官方审批及医生指导为准。

硬纤维瘤需通过临床症状、MRI 等影像学检查、病理活检及 CTNNB1 基因检测精准诊断，避免误诊。奥格西韦奥适用于进展期、无法手术或术后复发患者，尤其 CTNNB1 突变阳性者疗效更佳，治疗前需评估分子特征及肝肾功能。早诊早治结合靶向治疗可显著改善预后，规范诊断是合理用药的关键。

奥格西韦奥在临床试验中展现的高效低毒、系统靶向、适用广泛三大优势，彻底改变了硬纤维瘤 “依赖手术、复发难治” 的治疗困境，尤其为无法接受局部治疗的患者提供了延长生存期、改善生活质量的新选择，成为该领域近 30 年来首个真正意义上的突破性药物。

硬纤维瘤是易复发的罕见侵袭性肿瘤，奥格西韦奥作为全球首个获批靶向药，通过抑制 Notch 通路显著延长患者无进展生存期（16.8 个月），适用于进展期或术后复发患者。常见副作用可控，需规范用药及监测。目前国内未上市，原研药价高，暂无合法仿制药，患者可通过海外渠道或临床试验获取，警惕代购风险。早期诊断、定期随访及遵医嘱治...

司美替尼在中国上市，为治疗1型神经纤维瘤打开新大门