Vyondys 53（golodirsen）的中文说明书适应症用法用量作用与效果价格多少钱

Vyondys 53（golodirsen）说明书概述

Vyondys 53(golodirsen)是一种外显子跳跃治疗药物，促进杜氏肌营养不良症(DMD)患者缺失的外显子(特别是外显子53)的剪切和连接，能够在翻译过程中产生相对较小的但功能更完整的蛋白质，帮助修复DMD基因突变所产生的异常蛋白质。

药品称呼

通用名：golodirsen

商品名：Vyondys 53

全部名称：Vyondys 53，golodirsen

规格

100mg/2mL；50mg/mL

禁忌

没有

贮藏

将VYONDYS 53存放在2°C至8°C（36°F至46°F）下。不要冻结。存放在原始纸箱中，直到准备使用以避光。

作用机制

Golodirsen被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第53外显子结合，从而导致在具有易发生第53外显子跳跃的遗传突变的患者的mRNA加工过程中将此exon排除在外。外显子53跳跃的目的是在具有适合外显子53跳跃的遗传突变的患者中产生内部截短的肌营养不良蛋白。

安全与疗效

Vyondys 53的加速批准是基于接受治疗的患者骨骼肌中的肌萎缩蛋白水平升高的替代终点。FDA认为，申请中肌萎缩蛋白水平升高有可能合理预测DMD患者的临床效益。

在一项临床研究中，研究者评估了Vyondys 53的有效性。研究分两个部分，第一部分纳入了12名杜氏肌营养不良患者，其中8人接受了Vyondys 53治疗，4人接受安慰剂治疗。第二部分又额外纳入了13名未接受过该药治疗的患者。在研究中，患者接受48周及更长时间的Vyondys 53治疗后，抗肌萎缩蛋白的平均水平从基线时正常水平的0.01%提高到正常水平的1.02%。

Vyondys 53（golodirsen）的服药指南

1、开始前测量肾小球滤过率。

2、每周一次，每公斤30毫克。

3、在35至60分钟内静脉输注。

4、给药前需要稀释。

Vyondys 53（golodirsen）的副作用

最常见的不良反应（发生率≥20％，高于安慰剂）为头痛，发热，跌倒，腹痛，鼻咽炎，咳嗽，呕吐和恶心。

Vyondys 53（golodirsen）的注意事项

超敏反应：接受VYONDYS 53治疗的患者发生超敏反应，包括皮疹，发热，瘙痒，荨麻疹，皮炎和皮肤脱落。如果发生超敏反应，请采取适当的医疗措施，并考虑减慢输注速度或中断VYONDYS 53疗法。

肾脏毒性：根据动物数据，可能会引起肾脏毒性。应监测肾功能；肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

Vyondys 53（golodirsen）的适应症

VYONDYS 53是一种反义寡核苷酸，适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃。

一、与其他治疗 DMD 的药物

与皮质类固醇类药物：许多 DMD 患者同时使用皮质类固醇类药物以减轻炎症和延缓疾病进展。目前没有明确证据表明 Vyondys 53 与皮质类固醇类药物有特定的不良相互作用，但在联合使用时应密切观察患者的症状和不良反应，因为皮质类固醇类药物本身可能有多种副作用。

与其他反义寡核苷酸类药物：目前尚不清楚 Vyondys 53 与其他反义寡核苷酸类药物同时使用的相互作用情况。一般情况下，不建议未经医生评估自行同时使用多种同类药物，以免增加未知的不良反应风险或影响治疗效果。

二、与影响肝肾功能的药物

与经肝脏代谢的药物：Vyondys 53 可能主要通过肝脏代谢，与影响肝脏代谢酶的药物合用时，可能会影响其代谢和血药浓度。例如，某些抗癫痫药物、抗生素等可能诱导或抑制肝脏代谢酶，从而改变 Vyondys 53 的药效。在联合使用时，需要密切监测肝功能指标，并根据情况调整药物剂量。

与影响肾功能的药物：虽然目前关于 Vyondys 53 对肾功能的影响尚不明确，但与影响肾功能的药物合用时，应谨慎监测肾功能指标。如果患者本身有肾脏疾病或正在使用对肾脏有潜在毒性的药物，可能需要更加密切地关注肾功能变化。

三、与抗凝药物和抗血小板药物

联合使用抗凝药物（如华法林）或抗血小板药物（如阿司匹林）时，理论上可能增加出血风险。然而，目前没有具体的临床研究证实 Vyondys 53 与这些药物之间的相互作用。在同时使用时，医生应根据患者的具体情况评估出血风险，并密切观察患者是否出现出血症状。

四、与免疫抑制剂

如果患者同时使用免疫抑制剂，可能会影响免疫系统对 Vyondys 53 的反应。一方面，免疫抑制剂可能降低机体对药物的免疫反应，减少过敏反应等不良事件的发生；另一方面，也可能影响药物的疗效，因为免疫系统在 DMD 的病理生理过程中可能发挥一定作用。

Vyondys 53（golodirsen）

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