摘要:莫替沙福肽用于骨髓瘤采集及移植,抑制特定信号轴,提高干细胞采集与移植成功率,静脉注射,用量依体重,有恶心等副作用,需遵医嘱监测。
多发性骨髓瘤(MM)是一种恶性血液肿瘤,自体造血干细胞移植(ASCT)是其治疗的重要手段。然而,部分患者因干细胞动员不足导致移植失败或延迟。普乐沙福(Plerixafor,又称莫替沙福肽)作为一种高效的干细胞动员剂,近年来在多发性骨髓瘤的干细胞采集和移植中展现出显著优势。本文将从其作用机制、临床效果及对移植预后的影响进行深入分析。
一、普乐沙福的作用机制
普乐沙福是一种CXCR4受体拮抗剂,通过阻断骨髓基质细胞与造血干细胞间的CXCR4/SDF-1α信号通路,促使干细胞从骨髓释放至外周血中,从而显著提升外周血干细胞的浓度5.传统动员方案依赖化疗联合粒细胞集落刺激因子(G-CSF),但部分患者仍面临动员效率低、采集时间长等问题。普乐沙福与G-CSF联合应用,可协同增强干细胞的动员效果,为后续自体移植奠定基础。
二、临床效果:高效采集与移植成功率提升
多项临床研究证实,普乐沙福在多发性骨髓瘤患者中具有显著的干细胞动员效果:
缩短采集时间:在关键临床试验中,72%的多发性骨髓瘤患者使用普乐沙福联合G-CSF后,仅需1天即可达到目标干细胞数(600万个细胞/kg),而安慰剂组平均需4天。
提高采集成功率:对于传统动员方案失败或高危患者(如合并TP53突变),普乐沙福可将干细胞采集成功率提升至90%以上,避免因采集不足而延误移植。
降低治疗成本:通过减少单采次数(从平均4次降至1-2次),普乐沙福显著降低医疗资源消耗,同时减少患者因反复采集产生的并发症风险。
三、对自体移植预后的影响
自体造血干细胞移植是多发性骨髓瘤治疗的核心环节,尤其是高危患者常需双次移植(串联移植)以延长生存期。普乐沙福的应用为这一过程提供了关键支持:
优化移植时机:快速、高效的干细胞采集确保患者能够按计划进入移植阶段,减少因动员失败导致的治疗中断。
改善移植效果:充足的干细胞数量是移植后造血重建的基础。研究显示,普乐沙福动员的干细胞具有更强的植入能力,患者移植后中性粒细胞和血小板恢复时间显著缩短。
助力高危患者治疗:合并TP53突变的多发性骨髓瘤患者预后极差,中位生存期短。通过普乐沙福实现高效干细胞采集后,双次移植等强化治疗手段的可行性大幅提升,为这类患者争取更长的无进展生存期。
四、经济效益与临床推广价值
普乐沙福的应用不仅提升了个体治疗效果,还带来显著的社会效益:
减少单采操作次数,降低医疗机构的设备与人力成本;
通过缩短住院时间,减轻患者经济负担;
为更多高危患者提供接受强化治疗(如双次移植)的机会,推动临床治疗水平的整体提升。
普乐沙福作为干细胞动员领域的重要突破,通过高效、安全的干细胞采集,为多发性骨髓瘤患者的自体移植提供了可靠保障。其临床价值在高危患者群体中尤为突出,未来随着医保政策的覆盖和临床经验的积累,普乐沙福有望成为多发性骨髓瘤标准化治疗的重要组成部分,助力更多患者实现长期生存目标。
注射剂
62mg
以色列BioLineRx生物制药公司
用于多发性骨髓瘤患者的采集和随后的自体移植。
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