一文读懂：NEXVIADYME 庞贝病治疗全攻略

庞贝病，作为一种因溶酶体酸 α- 葡萄糖苷酶缺乏引发的罕见病，长期以来严重威胁患者健康，极大地降低其生活质量。随着医疗科技的持续进步，创新药物 NEXVIADYME(耐而赞 / 注射用艾夫糖苷酶 α)应运而生。这款药物为庞贝病的治疗带来新契机，也给无数患者及其家庭燃起希望之火。接下来，就为大家详细介绍 NEXVIADYME 在作用功效、使用方法、潜在副作用及应对策略等方面的关键信息。

一、基本信息

NEXVIADYME(耐而赞 / 注射用艾夫糖苷酶 α，avalglucosidase alfa)由赛诺菲研发，是治疗庞贝病的重组人源 α - 葡萄糖苷酶制剂。2021 年获美国 FDA 批准，用于治疗 1 岁及以上晚发型庞贝病患者;2023 年 10 月，在国内获批上市。

二、适应症

用于治疗 1 岁及以上的晚期庞贝病(溶酶体酸 - 葡萄糖苷酶 [GAA] 缺乏症)患者。

三、用法用量

用药前：考虑用抗组胺剂、解热剂和 / 或皮质类固醇预治疗，药物需再造和稀释。

给药：静脉输注。体重≥30 千克患者，每两周 20 毫克 / 千克;体重<30 千克患者，每两周 40 毫克 / 千克。

输注速率：起始 1 毫克 / 千克 / 小时，无反应则逐步提速。20 毫克 / 千克剂量，提至 3、5.维持 7 毫克 / 千克 / 小时;40 毫克 / 千克剂量，可按四或五步骤提至 3、5、7 或 3、6、8.维持 10 毫克 / 千克 / 小时 。

注意：严重过敏或输注反应，立即停药并处理;症状超 30 分钟，即便减速也应停药。输注后用 5% 葡萄糖注射液冲洗静脉通路，不与其他药物同路给药。重组后溶液 2 - 8℃可保存 24 小时，稀释后 9 小时内使用。

四、不良反应与禁忌

常见反应：头痛、疲劳、腹泻、恶心等。

禁忌：尚不明确。

五、注意事项

过敏与输注反应：用药前考虑用抗组胺药等预处理，备好急救设备。输注时出现反应，可暂停或减速。有基础病患者风险更高。

心肺衰竭风险：易液体过载或心肺功能受损患者，可能病情恶化，需更频繁监测。

六、特殊人群用药

孕妇：数据不足，需权衡治疗利弊。

哺乳期：缺乏数据，需综合考虑。

儿童：1 岁以上安全性和有效性明确，1 岁以下未明确。

老年人：推荐剂量与年轻成人相同。

七、其他信息

药物相互作用：尚不明确。

药物过量：尚不明确。

药代动力学：剂量增加，阿伐葡萄糖糖酶 Alfaa - NGTP 接触量成比例增加，无积累。分布量 3.4 升，平均清除总量 0.9 升 / 小时，消除半衰期 1.6 小时。年龄、性别对药代动力学影响不显著。