92.4% 患者肿瘤缩小!国内首款 EGFR ex20ins 肺癌新药舒沃替尼获 FDA 优先审评

肺癌靶向治疗历经近 20 年发展，EGFR-TKI 类药物始终占据重要地位，其中 EGFR 外显子 19 缺失和 L858R 突变最为常见，二者合计占比高达 90%，而其他罕见突变约占 10%。在这些罕见突变中，EGFR 外显子 20 插入突变(EGFR ex20in)作为 “第三大突变”，占 EGFR 突变的 4% - 12%。该突变显著缩小药物结合袋体积，导致经典 EGFR 抑制剂难以发挥作用，传统 EGFR-TKIs 药物对携带 EGFR ex20ins 的非小细胞肺癌(NSCLC)患者疗效欠佳，这一群体亟待更有效的治疗方案。

2025 年 1 月 7 日，迪哲医药传来重磅消息：我国自主研发的新型选择性、不可逆 EGFR/HER2 抑制剂 —— 舒沃替尼(通用名：舒沃哲 ®)的新药上市申请(NDA)获美国 FDA 受理，并被授予优先审评资格。这款药物将用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展的 EGFR 20ins 突变非小细胞肺癌患者，且需经 FDA 批准的试剂盒检测确认。

事实上，舒沃替尼早已在国内市场崭露头角。2023 年 8 月 23 日，国家药品监督管理局批准迪哲(江苏)医药股份有限公司申报的 1 类创新药舒沃替尼片(商品名：舒沃哲)上市，用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，或不耐受含铂化疗，且经检测确认存在表皮生长因子受体(EGFR)20 号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，成为国内首款针对 EGFR exon20ins 突变型晚期 NSCLC 的创新药物。凭借卓越的疗效和安全性，舒沃替尼更是成为肺癌领域首个且目前唯一获中、美双 “突破性疗法认定” 的国创 1 类新药，其上市申请也被 NMPA 纳入优先审评。随着 2024 年医保目录谈判 / 竞价结果公布，舒沃替尼成功入选，并于 2025 年 1 月 1 日正式实施，大幅提升了患者用药的可及性。

此次舒沃替尼在美递交新药上市申请，依托于 “悟空 1 B”(WU-KONG1B)国际多中心注册临床研究成果。该研究在欧美、澳洲、亚洲等 10 个国家和地区开展，已达到主要研究终点。2024 年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)大会发布的最新全球亚组分析显示，截至 2024 年 3 月 22 日，II 期推荐剂量(RP2D)300mg 剂量组纳入 111 例经治 EGFR 20ins 突变非小细胞肺癌患者，其中 107 例纳入疗效分析集。研究数据令人振奋：根据独立影像评估委员会(IRC)评估，92.4%(98/106)的患者靶病灶出现缩小;最佳客观缓解率(ORR)为 53.3%，3 例患者达到完全缓解(CR)。同时，舒沃替尼对 EGFR 20ins 突变的不同亚型均展现出良好疗效，近环端、远环端、C - 螺旋和未知亚型的最佳 ORR 分别为 51.9%、59.1%、66.7% 和 40%。不同亚组，无论人种、地区、基线疾病特征和既往治疗史如何，经 IRC 评估的最佳 ORR 均表现良好，与全球整体人群获益一致。此外，所有患者中位随访时间 7 个月时，中位缓解持续时间(DOR)尚未达到，66.7% 发生肿瘤应答的患者仍在持续应答。

不仅如此，舒沃哲 ® 一线单药治疗 EGFR exon20ins 突变患者的初步研究结果同样亮眼，在 RP2D 剂量(300mg QD)下最佳客观缓解率(BoR)高达 77.8%，充分展现出 “同类潜在最佳” 的高缓解率优势。从国内首例临床研究受试者入组到正式获批上市，舒沃哲 ® 仅用了不到 4 年时间，刷新了肺癌靶向药物临床开发速度，有力印证了迪哲医药高效的源头创新能力。