特立妥单抗适应症详解：哪些多发性骨髓瘤患者适用？

在血液系统恶性肿瘤的治疗领域，多发性骨髓瘤（MM）的攻克一直是医学研究的重点。特立妥单抗（Teclistamab）的出现，为这一疾病的治疗带来新曙光。然而，并非所有患者都适合使用这款药物，明确其适应症和适用人群，是实现精准治疗的关键。

根据中国国家药监局批准，特立妥单抗的主要适应症为既往至少接受过三线治疗的复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。这里的 “三线治疗”，通常指患者已接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38 单抗等至少三种不同作用机制的治疗方案，且治疗后出现疾病进展或复发，或对治疗产生耐药性。这类患者往往面临无有效治疗手段的困境，而特立妥单抗凭借独特的双特异性抗体机制，通过同时靶向骨髓瘤细胞表面的 B 细胞成熟抗原（BCMA）和 T 细胞表面的 CD3 抗原，激活人体自身免疫系统精准杀伤肿瘤细胞，为他们带来新的生存希望。

临床研究数据有力支撑了特立妥单抗的适应症范围。在 MajesTEC-1 中国队列研究中，纳入的均是既往接受过至少三线治疗的 RRMM 患者，其中大部分患者曾接受过 CAR-T 疗法。结果显示，中位随访 15 个月时，客观缓解率（ORR）高达 76.9%，微小残留病灶（MRD）转阴率达 90%，且起效迅速，中位至首次应答时间仅 1.4 个月，12 个月的无进展生存率（PFS）和总生存率（OS）分别达到 68% 和 84%。这表明，对于符合适应症的患者，特立妥单抗不仅能有效控制病情，还能显著延长生存期。

具体来说，以下几类患者适用特立妥单抗治疗：一是多线治疗失败且疾病进展迅速的患者，当传统治疗手段无法遏制病情恶化时，特立妥单抗可作为挽救性治疗方案；二是对其他治疗药物耐药的患者，尤其是对蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂等产生耐药的患者，特立妥单抗能打破耐药僵局，重新激活免疫反应；三是不适宜接受 CAR-T 治疗的患者，CAR-T 疗法虽疗效显著，但制备周期长、费用高昂且存在一定的禁忌症，特立妥单抗则可作为替代方案，以皮下注射的便捷方式实现有效治疗；四是CAR-T 治疗后复发的患者，特立妥单抗为这类患者提供了后续治疗的新选择，有助于进一步控制疾病进展 。

需要注意的是，特立妥单抗并非适用于所有多发性骨髓瘤患者。对于新诊断的患者、接受少于三线治疗的患者，以及存在严重免疫缺陷、无法耐受细胞因子释放综合征（CRS）等不良反应的患者，不建议使用。在用药前，医生会综合评估患者的疾病状态、既往治疗史、身体状况等因素，严格筛选出符合适应症的人群，以确保治疗的安全性和有效性。

特立妥单抗为特定类型的多发性骨髓瘤患者开辟了新的治疗路径。随着临床应用的不断深入，我们期待它能帮助更多符合适应症的患者战胜疾病，重获健康。患者在选择治疗方案时，应与医生充分沟通，结合自身情况，做出最适合自己的决策。