去纤苷在中国上市了吗?好买到吗?

去纤苷(Defitelio)作为一种静脉注射用寡核苷酸混合物，活性成分为去纤苷钠，在治疗造血干细胞移植后重度肝小静脉闭塞病方面展现出独特疗效。它通过增强纤溶酶活性，调节内皮细胞功能，如增加组织型纤溶酶原激活物(t-PA)和血栓调节蛋白表达，降低血管性血友病因子(vWF)和纤溶酶原激活物抑制剂(PAI-1)，保护内皮细胞免受化疗或炎症损伤。然而，其在国际市场和中国的审批、购买及医保情况存在显著差异，这对患者制定治疗计划至关重要。

一、去纤苷在中国的上市情况

在国际上，去纤苷已获得广泛认可。2013 年 10 月 18 日，欧洲药品管理局批准其用于治疗造血干细胞移植后重度肝小静脉闭塞病;2016 年 3 月 30 日，美国 FDA 也批准了相同适应症。

但截至目前，通过国家药品监督管理局的药品注册数据库查询可知，去纤苷尚未在国内获批上市，仍处于临床审批阶段。不过，部分医院可通过 “同情用药” 程序申请临时进口该药物。不过，这一流程要求患者提供完整的病历资料，审批周期通常长达 4 - 8 周。患者可向医院药事委员会咨询最新审批进展，或与主治医师探讨特殊用药申请的可行性。

二、去纤苷的购买难度

由于未在国内正式批准上市，去纤苷的购买渠道在国内受到极大限制。目前，国内尚无合法的销售渠道。虽然个别具备资质的医院可能会临时进口，但不仅需满足严格条件，且数量有限。

跨境购买去纤苷也存在诸多风险。个人从海外代购，不仅可能面临冷链断裂影响药品质量的问题，还难以辨别药品真伪。此外，海关对生物制剂入境管制严格，药品很可能被扣押。若无法获取去纤苷，医疗团队会根据患者个体情况，建议采用其他支持性治疗方案。因此，患者务必通过正规医疗渠道获取治疗建议，切勿通过非正规途径购买，以免危及自身健康。

三、去纤苷的医保覆盖情况

医保覆盖情况直接关系到药物的可及性，对于像去纤苷这样的高价孤儿药来说，医保报销尤为关键。但由于其尚未在国内上市，自然未被纳入任何版本的国家医保药品目录，患者需全额自费承担治疗费用。

在地方医保政策方面，经查询，目前尚无省市将去纤苷纳入地方补充医保。至于制药企业提供的患者援助项目，目前国内也未见关于去纤苷的公开支持计划。有需求的患者可以持续关注国家医保目录调整动态，并向主治医师了解最新的费用支持信息。