肝胆科

奥贝胆酸使用时禁忌颇多：对其成分过敏、孕妇及哺乳期妇女、严重肝功能损害者禁用；存在胆道梗阻、胆囊疾病患者需谨慎使用，具体用药务必遵循医生专业指导。

奥贝胆酸用于治疗原发性胆汁性胆管炎，需严格遵医嘱使用。初始剂量通常为每日 5 毫克，之后医生会根据疗效与耐受情况调整，最大日剂量不超过 10 毫克，建议晚餐时服用；特殊人群需在医生指导下调整用量，定期复诊监测，确保用药安全有效。

原发性胆汁性胆管炎早期症状隐匿，以疲劳、皮肤瘙痒为主，随病情发展会出现黄疸等严重表现。奥贝胆酸是重要治疗药物，早期使用能显著改善生化指标，延缓疾病进展，降低并发症风险，但需警惕其副作用，患者应遵医嘱规范用药 。

原发性胆汁性胆管炎（PBC）作为一种慢性肝病，传统的熊去氧胆酸治疗存在局限性 。奥贝胆酸作为法尼酯 X 受体激动剂，在 PBC 治疗中崭露头角。多项临床试验显示，约 47% 的患者经奥贝胆酸治疗一年后能获得良好生化反应，其可显著降低碱性磷酸酶、胆红素水平，改善肝功能，减轻炎症与纤维化，延缓疾病进展，提高无进展生存期和总...

原发性胆汁性胆管炎由自身免疫、遗传、环境因素等引发，胆管受损致胆汁淤积。奥贝胆酸可激活 FXR 调节胆汁酸代谢，抗炎抗纤维化，为患者提供有效治疗选择，但需注意副作用。

去纤苷尚未在国内获批上市，仍处于临床审批阶段，国内无合法销售渠道，虽部分医院可通过 “同情用药” 程序临时进口，但条件严格、数量有限。跨境代购风险高，且该药未纳入国家及地方医保，患者需全额自费，建议关注医保动态，通过正规医疗渠道获取治疗方案 。

Defitelio（去纤维钠）于 2013 年获欧盟批准、2016 年获 FDA 批准，用于治疗造血干细胞移植后的严重肝静脉闭塞病。三项研究显示，它可使患者造血干细胞移植后 100 天的存活率提升至 38%-45%，高于仅接受支持治疗的 21%-31%，但有异常低血压、出血等副作用，特定患者禁用。

去纤维纳用于治疗造血干细胞移植患者的严重静脉闭塞性疾病，用法上按 6.25mg/kg 每 6 小时静脉输注 2 小时，治疗至少 21 天；制备时用 5% 葡萄糖或 0.9% 氯化钠稀释至 4 - 20mg/mL ，注意用药前提、输注要求及药液使用规范。

2016 年 3 月，去纤苷 Defibrotide 获美国 FDA 批准，用于治疗成人和小儿造血干细胞移植后伴肾或肺机能障碍的肝静脉闭塞性疾病。其推荐剂量为 6.25mg/kg 每 6 小时静脉输注 2 小时，至少用药 21 天，最长可用 60 天。用药需警惕超敏反应，常见不良反应有低血压、腹泻等，使用时不可与其他静...

去纤苷 Defibrotide 于 2016 年获美国 FDA 批准，用于治疗造血干细胞移植后肝静脉闭塞性疾病，它能抗血栓、促纤溶，多项临床研究证实其疗效显著、安全性良好。该药推荐特定剂量与使用方式，虽存在超敏等不良反应，但仍为患者带来新希望，未来有望在医学领域发挥更大作用 。