问题阿培利司(alpelisib)是一款什么药？

阿培利司(alpelisib)是由瑞士诺华公司(Novartis)精心研发的一款口服PI3K抑制剂。它具有明确的治疗靶向，专门为PIK3CA基因突变型乳腺癌患者量身定制。值得一提的是，它是全球首个获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗PIK3CA突变型HR+/HER2 -晚期或转移性乳腺癌的靶向治疗药物。

在乳腺癌领域，PIK3CA基因突变是最为常见的基因突变类型之一。相关数据显示，大约40%的HR阳性、HER2阴性乳腺癌患者存在PIK3CA基因突变。

一旦PIK3CA基因发生突变，就会使体内一种名为PI3K的信号通路过度活跃起来。PI3K信号通路被异常活化后，癌细胞的生存能力会显著增强，同时还会对内分泌治疗(比如抗激素治疗)产生耐药性。这就意味着，对于携带这种基因突变的患者而言，传统的内分泌疗法可能难以取得理想的治疗效果。

所以，针对PI3K通路制定治疗方案，有望带来良好的治疗效果，为患者争取到更多的生存获益。

阿培利司(alpelisib)的作用机制就在于抑制PI3K信号通路的活性，从而阻止癌细胞的生长与扩散。和传统的化疗药物不同，阿培利司(alpelisib)能够更加精准地作用于癌细胞，最大程度减少对健康细胞的损伤，因此产生的副作用相对较少。